Die Stoffwechselkrankheit Phenylketonurie führt dazu, dass die geistige und motorische Entwicklung verzögert wird, erklärt die Eidgenössische Technische Hochschule Zürich (ETH) in einer Medienmitteilung. In schlimmen Fällen erleiden Betroffene auch massive geistige Behinderungen. In der Schweiz werden alle Neugeborenen auf diese Erbkrankheit getestet, die durch die Mutation eines Gens verursacht wird. Das betroffene Gen stellt den Bauplan für ein Enzym namens Phenylalanin-Hydroxylase (PAH) dar, welches von Leberzellen hergestellt wird und Phenylalanin umbaut. Eine spezielle Diät kann die Symptome oft vermindern, heilbar ist die Krankheit aber bisher nicht.
Forscher der ETH und des Kinderspitals Zürich haben nun ein neu entwickeltes Korrekturwerkzeug angewendet, um die Gen-Mutation in Leberzellen gezielt zu korrigieren. Sie änderten dafür die Abfolge der DNA-Bausteine des entsprechenden Gens. Um den genetischen Code für das neue Korrekturwerkzeug in die Leberzellen zu transferieren, bauten die Forscher die dazu nötigen Gene in Adeno-assoziierte Viren ein und spritzten diese den Mäusen ins Blut. Das Virus konnte so die Leberzellen infizieren und schleuste dabei die Gene für das Editierwerkzeug ein. Mit ihrer Methode haben es die Forscher geschafft, Mäuse mit dieser Krankheit zu heilen.
„Dieser Ansatz hat ein hohes Potenzial für Anwendungen im Menschen“, betont ETH-Professor Gerald Schwank. Allerdings müssen noch viele Tests bei Tieren durchgeführt werden, bis die Methode auch bei Menschen geprüft werden kann. ssp
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